年10月25日，北海康成制药有限公司于今日宣布与ScriptrGlobal签订研究合作和许可协议，合作研发抗肌萎缩蛋白病的基因治疗产品。北海康成将拥有ScriptrGlobal的全球独家授权，通过使用该公司Stitchr?平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。ScriptrGlobal将负责技术研究，而北海康成承担产品开发、生产、注册和商业化的所有责任。
Stitchr?平台
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：
“我们很高兴能够与ScriptrGlobal携手开发其Stitchr技术平台，我们相信这有可能为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革。”
ScriptrGlobal公司联合创始人董事长兼首席执行官KeithAlkek表示：“那些患有抗肌萎缩蛋白病的患者及家人迫切需要创新的治疗方法。ScriptrGlobal很高兴能够利用公司这一新的平台技术，与北海康成合作开展这项重要工作。”
关于抗肌萎缩蛋白病
抗肌萎缩蛋白病是一种X伴性遗传性肌肉病，包括Duchenne型肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）、Becker型肌营养不良（BeckerMuscularDystrophy,BMD）以及DMD相关性扩张型心肌病（DMD-associateddilatedcardiomyopathy,DCM）。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力。患儿在大约在12岁左右丧失行走能力。BMD的特征是晚发性骨骼肌无力。心肌病是DMD和BMD患者发病和死亡的常见原因。DCM的特征是会出现左心室扩张和充血性心力衰竭，临床症状通常不涉及骨骼肌或随意肌的病变。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/~1/；在中国,这一比例约为1/。BMD的发病率在新生男婴中大约是1/~1/。而DCM的患病率数据尚未可知。
关于ScriptrGlobal公司
ScriptrGlobal是一家临床前生物技术公司，主要开发新的治疗方法，用于治疗具有挑战性和危及生命健康的疾病。ScriptrGlobal正在开发多个的独特的专利技术平台，这些平台是由罗切斯特大学（UniveristyofRochester）的DouglasAnderson博士创建的，旨在通过修改DNA、RNA和蛋白质的表达来研发高度靶向疗法。
关于北海康成制药有限公司
北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。
北海康成目前拥有13个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征(MPSII)和其他溶酶体贮积症(LSD)、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合征(ALGS)、进行性家族性肝内疾病(PFIC)和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤(GBM)。
北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass)和LogicBio等。
齐鲁制药实体瘤新药QLS完成首例受试者给药
10月25日，齐鲁制药QLS（CLDN18.2/CD3双抗）I期临床试验项医院完成首例受试者给药。
这项I期临床研究在Claudin18.2（CLDN18.2）阳性的晚期恶性实体瘤患者中开展，目标瘤种聚焦胃癌等消化道肿瘤，评估QLS单药的安全性、耐受性、药代动力学以及初步有效性。医院消化肿瘤内科主任沈琳教授担任组长。
我国最常见的癌症依次为肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、乳腺癌和食管癌。QLS为齐鲁制药自主研发的靶向Claudin18.2和CD3的双特异性抗体，通过杂交瘤筛选、抗体可变区测序、嵌合抗体的筛选、序列的人源化改造，获得抗Claudin18.2和CD3分子，经筛选确定最终双特异性抗体候选分子。QLS能够通过CD3靶标招募T细胞到肿瘤部位，激活T细胞，特异性地杀伤高表达Claudin18.2的肿瘤细胞以提高疗效。
随着QLS项目完成首例受试者给药，标志着本项目在中国的全面启动，期待这款新药为晚期恶性实体瘤治疗带来重大突破，为临床医生带来更多治疗选择，早日惠及患者。
多年来，齐鲁制药秉承“大医精诚，家国天下”的民族情怀与责任担当，始终聚焦临床需求，齐鲁制药将不断研发、生产老百姓用得上、用得起的国产好药。
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