导读
背景：扩张型心肌病（DCM）是由心肌衰弱引起的一种状况，它会影响心室（心脏的腔室，在其收缩时将血液推向身体周围）。如果任其发展，DCM可能会导致心力衰竭和死亡，尤其是在儿童中。目前，唯一的治疗方法是心脏移植，但其面临着各种挑战：要确保合适的供体心脏需要漫长的等待时间，器官排斥的可能性，较长的住院时间和恢复时间等等。
在最近的几十年中，干细胞已成为再生医学的基石，使医疗专业人员能够治疗受损的器官并逆转以前认为无法治愈的几种疾病。科学家已经转向“心球来源的细胞”（CDC），这是一种心脏干细胞，已知对患有特定心脏疾病的成年人具有有益的作用。通过发展（“分化”）心脏组织，CDC可以逆转疾病造成的损害。然而，对其在儿童中的安全性和治疗益处知之甚少。
为了解决这个问题，OhidemasaOh教授带领日本冈山大学的一个跨部门科学家小组启动了评估患有DCM的儿童的这种疗法的第一步。在《SciTranslMed.》上发表的一项研究中，该团队不仅证明了CDC在补充DCM中受损组织方面的有效性，而且还揭示了这种情况的发生。Oh教授解释了这一动机：“我从年开始从事心脏再生治疗。在这项研究中，我和我的团队评估了使用CDC治疗儿童DCM的安全性和有效性。”
方法：已经研究了干细胞和外泌体作为心血管应用的潜在治疗方法，并取得了不同程度的成功。在此，Hirai等人用心球来源的细胞（CDC）或经过预处理以防止其外泌体释放的CDC处理了扩张型心肌病的猪模型。注射CDC可实现心脏修复，但阻断外泌体释放会废除功能恢复，即使外泌体与细胞同时注射也是如此。进入诊所后，他们用CDC安全地治疗了5例扩张型心肌病的小儿患者。对患者CDC衍生的外泌体的分析表明，miR-a-5p可以抑制炎症细胞因子的表达。结果证明了CDC治疗的安全性，并强调了治疗功效的潜在机制。
小结：在当前的研究中，Hirai等人通过冠状动脉微栓塞建立了具有扩张的左心室（LV）和整体收缩功能障碍的猪模型，以概括DCM的结构和功能表型。作为随机剂量递增研究的一部分，该临床前模型有助于评估猪CDC的非闭塞性经冠状动脉输注的程序安全性和治疗效果。我们的结果表明，CDCs的外泌体分泌的阻断降低了CDCs治疗的益处，CDCs可以改善心脏功能，例如心肌细胞增殖，增强血管生成和减少心肌纤维化。在这些临床前研究的基础上，对患有DCM和射血分数降低（EF）的儿童进行了前瞻性1a期冠状动脉内CDC输注研究。
论文ID
原名：Cardiosphere-derivedexosomalmicroRNAsformyocardialrepairinpediatricdilatedcardiomyopathy
译名：小儿扩张型心肌病心肌修复的心球来源的外泌体microRNA。
期刊：SciTranslMed.
IF:16.
发表时间：.12.09
发表单位：冈山大学
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