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未来三个月,美国FDA可能会做出一系列重要决定。该机构将决定治疗镰状细胞病的新基因药物,其中包括美国批准的第一个基于CRISPR的治疗方法。多发性骨髓瘤细胞疗法的扩大使用也在讨论中,正如安进的KRAS靶向肺癌药物Lumakras的确认性批准一样。近日,对Alnylam制药的药物用于心肌病也做出了裁决。
以下是今年第四季度值得
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