基因治疗在近年来发展迅速，近期在NEJM和Nature两大顶级期刊中的数篇论文报道了基因治疗的最新进展，7种遗传疾病得到治疗。下面随实验菌一起去看一下这几篇文章吧！
1.基因编辑技术修复了小鼠的囊性纤维化基因
图片来源：Nature
囊性纤维化是一种威胁生命的遗传性疾病，影响肺部和其他器官，在早期生命中会对身体产生这种破坏性影响，一些研究人员认为在婴儿出生前纠正潜在的基因缺陷会更好。这种治疗可能需要几年时间才能实现，但耶鲁大学的研究人员为实现这一目标方面迈出了重要的一步。
一个团队在怀孕小鼠的胚胎中使用了基因编辑技术来纠正导致囊性纤维化的囊性纤维化跨膜传导调节因子（Cftr）基因的突变。他们开发了可生物降解的纳米粒子，这些纳米粒子携带供体DNA和模拟DNA的人工分子，称为肽核酸，以靶向Cftr基因。纳米颗粒与基因结合并形成三螺旋，其触发具有突变的胎儿细胞中的突变。耶鲁大学医学院放射学和遗传学教授，该研究的作者PeterGlazer上周在华盛顿特区举行的美国细胞与基因治疗学会会议上提出。
该方法旨在纠正单点突变，其中基因中只有一个或几个核苷酸被改变或缺失。耶鲁大学校正的Cftr基因突变Fdel是最常见的导致囊性纤维化的突变。
研究囊性纤维化的凯斯西储大学遗传学教授MitchellDrumm表示，这种方法很有趣：“[子宫内]可能是我们获得疗效的最佳窗口，但它也可能是最大的窗口。一种主要的考虑因素是任何类型的子宫内治疗都必须对胎儿和孕妇都是安全的。
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